Muizen met mucoviscidose kunnen genezen, nu nog de mensen
Mucoviscidose of taaislijmziekte is een aandoening waarbij het slijm (bijvoorbeeld in de longen) zo taai is dat er verstoppingen ontstaan. De ziekte is te wijten aan mutaties in het CFTR-gen. Door de mutaties werken de chloorkanalen onvoldoende of zijn ze afwezig, waardoor de slijmen taai worden en niet afgevoerd geraken.
Tot nu toe is het niet mogelijk de ziekte te genezen en beperken artsen zich tot het onder controle houden van de symptomen.
De ontwikkeling van een gentherapie die alvast bij muizen blijkt te werken, is dan ook goed nieuws voor patiënten. Toch blijven de onderzoekers voorzichtig. Het is nog niet duidelijk of de therapie, waarbij een gezonde kopie van het CFTR-gen in zieke cellen wordt binnengebracht, ook zal aanslaan bij mensen. En voor hoelang.